Avancée majeure en immunothérapie : un espoir qui va bien au‑delà des patients atteints de cancer

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La thérapie par cellules CAR‑T, un traitement anticancéreux de pointe, suscite un espoir grandissant bien au‑delà de l’oncologie : elle pourrait soulager des personnes souffrant de maladies auto‑immunes sévères ayant épuisé toutes les autres options thérapeutiques.

“En termes simples, la thérapie par cellules CAR‑T est une forme de traitement qui utilise les propres cellules immunitaires d’une personne pour attaquer et détruire ses cellules cancéreuses”, explique à Newsweek le Dr Vinod Balasa, directeur médical du Valley Children’s Cancer and Blood Disorders Center. “Alors que la chimiothérapie utilise une approche globale ("au fusil de chasse"), qui affectent des cellules saines tout en tuant les cellules cancéreuses, la thérapie par cellules CAR‑T est un traitement ciblé.”

Initialement développée pour traiter certains cancers du sang, la thérapie CAR‑T est désormais testée contre des maladies auto‑immunes provoquées par un dérèglement des cellules immunitaires. Les premiers résultats suggèrent qu’elle pourrait induire des rémissions durables chez certains patients, après des années d’échecs thérapeutiques.

L’expérience récente d’une patiente

Lorsque l’hémato‑oncologue Fabian Müller a rencontré la patiente en état critique au cœur de ses dernières recherches, il était convaincu que cette thérapie expérimentale pourrait représenter sa dernière chance. Cette femme de 47 ans luttait depuis des années contre trois maladies auto‑immunes sévères qui amenaient son organisme à attaquer des composants essentiels de son sang.

Malgré neuf tentatives de traitement, ses pathologies restaient hors de contrôle. Début 2025, cette mère de deux enfants était hospitalisée à Dresde, en Allemagne, depuis plus de deux mois. Les médecins lui administraient de multiples immunosuppresseurs et jusqu’à trois transfusions quotidiennes de globules rouges pour tenter d’enrayer une poussée massive de la maladie, sans succès.

À bout de ressources, l’équipe soignante a contacté M. Müller au centre hospitalier universitaire d’Erlangen, à environ trois heures de route de Dresde. Le docteur Müller et ses collègues ont acquis une renommée internationale pour avoir agi en pionniers des thérapies expérimentales par cellules CAR‑T contre les maladies auto‑immunes, en s’appuyant sur une technologie initialement développée pour le cancer.

La patiente a finalement bénéficié d’un traitement par CAR‑T dans le cadre d’un usage compassionnel. Après la thérapie, elle a pu retrouver une vie en grande partie normale — un résultat qui, comme l’espère le Dr Müller, s’avérera durable.

Réinitialiser un système immunitaire défaillant

Cette femme souffrait d’anémie hémolytique auto‑immune (AHAI), de thrombopénique immunologique (PTI) et du syndrome des antiphospholipides (SAPL). Il s’agit de maladies à médiation lymphocytaire B, c’est‑à‑dire causées par des cellules immunitaires produisant des anticorps nocifs attaquant les propres tissus de l’organisme.

La thérapie CAR‑T cible précisément ce dysfonctionnement. Le processus consiste à prélever les cellules immunitaires du patient et à les modifier génétiquement pour qu’elles reconnaissent CD19, un marqueur présent à la surface des lymphocytes B. Ces cellules modifiées sont ensuite réinjectées au patient : elles vont alors traquer et éliminer les lymphocytes B défaillants.

Dans ce cas précis, la patiente présentait une AHAI à agglutinines froides et chaudes, menaçant le pronostic vital et résistante à neuf lignes de traitement antérieures. Elle a d’abord subi une chimiothérapie de lymphodéplétion, suivie d’une perfusion de cellules CAR‑T dirigées contre le CD19.

Les chercheurs ont suivi son évolution sur une période de 11 mois. Ils rapportent une rémission rapide et durable de sa forme sévère d’AHAI, ainsi qu’une amélioration de ses autres pathologies (PTI et SAPL associés).

Des études de petite envergure et les résultats préliminaires d’essais cliniques en cours suggèrent qu’un grand nombre de patients atteints de maladies auto‑immunes traités par CAR‑T entrent en rémission, certains ne présentant plus aucun signe de maladie pendant des années sans traitement supplémentaire. Les chercheurs insistent toutefois sur la nécessité de mener des essais cliniques plus larges et contrôlés.

“Ces thérapies comptent parmi les armes les plus puissantes de notre arsenal contre le cancer”, souligne le Dr Balasa. “Mais elles exigent aussi une combinaison d’expertise médicale pointue et d’équipements spécialisés pour être administrées efficacement.”

(©Newsweek 2026/Managing editor : Mathias Lambry - The Press Junction/Picture : National Cancer Institute via Unsplash)